ИА «Ореанда-Новости». Американские регуляторы одобрили самое дорогое лекарство, предназначенное для лечения редкого расстройства, которое разрушает мышечный контроль ребёнка и почти всегда приводит к летальному исходу.
Стоимость лечения составляет 2,125 миллиона долларов. Фактические расходы пациентов будут варьироваться в зависимости от страховки. Лекарство, продаваемое швейцарским фармокологическим производителем Novartis, является генной терапией, которая лечит наследственное состояние, называемое спинальной мышечной атрофией. Лечение направлено на дефектный ген, который настолько резко ослабляет мышцы ребёнка, что он становится неспособным двигаться и, в конечном итоге, не может глотать и дышать. Этот недуг ежегодно в США поражает около 400 детей.
24 мая управление по контролю за продуктами и лекарствами одобрило лечение под названием Zolgensma для всех детей в возрасте до 2 лет, у которых подтвержден генетический тест на наличие всех типов этого заболевания. Терапия — одноразовая инфузия, которая занимает около часа.
Novartis заявила, что позволит страховщикам производить выплаты в течение пяти лет, по 425 тыс. долларов в год. Ещё одним лекарством от этой болезни, одобренным в США, является препарат под названием Spinraza. Вместо одноразового лечения оно проводится каждые четыре месяца. Biogen, производитель Spinraza, назначает цену по прейскуранту в размере 750 тыс. долларов в первый год, а затем 350 тыс. долларов ежегодно.
Независимая некоммерческая группа «Институт клинического и экономического анализа», которая оценивает стоимость дорогих новых лекарств, подсчитала, что цена новой генной терапии оправдана при затратах от 1,2 до 2,1 млн. долл. США, поскольку она «кардинально преобразует жизнь пострадавшего от этого заболевания ребёнка».
